欧洲药品管理局建议暂停使用镰状细胞病药物Oxbryta

　 　2025年10月17日，欧洲药品管理局人类药物委员会（CHMP）建议暂停镰状细胞病药物Oxbryta的上市许可。

　　 经过评估，CHMP得出结论，该药物的益处不再超过其风险。第一项研究，评估了Oxbryta对中风风险较高的镰状细胞病患者的影响，与接受安慰剂治疗死亡的2名儿童相比，接受Oxbryta治疗8名儿童死亡。第二项研究，评估了该药物对镰状细胞病已知并发症腿部溃疡的影响，Oxbryta组在治疗的前12周内有1人死亡，而安慰剂组没有死亡。在接下来的12周研究阶段，所有患者都接受了Oxbryta治疗，报告了8例额外死亡。研究还表明，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Oxbryta治疗的患者突然出现剧烈疼痛的次数更多，包括血管闭塞性危象（VOC）。CHMP在其综述中指出，研究中使用Oxbryta治疗后死亡和并发症（包括突然疼痛发作）数量增加的潜在机制尚不清楚。CHMP没有发现风险增加的明确解释，也无法确定有效降低这些风险的措施，也无法找到药物益处大于风险的任何亚组患者。因此，CHMP得出结论，Oxbryta的利益风险平衡不再有利，应继续暂停该药物的上市许可。